アメリカで“希望の新薬”が承認　でも国内では使えない…

　そんななか、去年１２月、アメリカで一筋の光となる薬が承認されます。

　（京都大学病院・小児科　窪田博仁医師）「神経芽腫の再発率が過去の治療成績に比べると下がったことが示されて、アメリカで承認に至った」

　再発リスクを軽減することを目的とした新薬、「エフロルニチン」。飲み薬のため体への負担も少なく、幸之助くんにも投与できることがわかりました。しかし、日本で使うのには大きなハードルがありました。

　海外では承認されている薬が国内では承認申請すらされておらず使えない「ドラッグ・ロス」という問題です。小児がんでは特に深刻で、背景には患者が少ないことから臨床試験の実施が難しいことや、採算が取りにくいことなどがあるとされています。
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　（京都大学病院・小児科　窪田博仁医師）「患者さん自身は、薬が世の中にはあるのに日本では使えない。（薬への）アクセスを諦めないといけないなかで非常につらい思いをされていると思いますし、私たちも非常にもどかしい」