臨床試験の対象に「エフロルニチン」が追加

そして2025年12月、神経芽腫と闘う患者の未来を照らす光が差し込みます。

海外の未承認薬を国内の患者に一刻も早く届けるための「患者申出療養」という制度の対象に「エフロルニチン」が追加されたのです。

国立がん研究センター中央病院を中心として、条件を満たした患者を対象に、アメリカの製薬会社から無償提供された薬の投与を行い、安全性や有効性の評価をすることになりました。国内6施設でエフロルニチンの投与を受けることができます。（2026年7月現在）

荒川歩小児腫瘍科長は「特に要望の多かった薬であり、ドラッグ・ロス解消の大きな一歩になる」と話します。

また、同センターでは4月にも日本に拠点を持たない製薬会社を国内の治験に呼び込むための「ワンストップ窓口」を開設するなどの取り組みが進められており、幸之助君の家族もこの一歩を喜びました。