確立されていない治療法 期待が高まる“新薬”は…

神経が正常に発達しないことで、運動障害などさまざまな症状が起きるレット症候群。

国内に約1000人の患者（20歳以下の子ども）がいるとされていますが、治療法はいまだ確立されていません。

そんな中、症状の改善が期待できる、新薬の治験も始まっています。

レット症候群の研究や診察を行っている、名古屋大学病院小児科の城所博之医師に聞くと…

（名古屋大学病院小児科 城所博之医師）
「トロフィネチドという名前の薬で、1日2回経口投与することで、レット症候群の全般的な症状、あるいはコミュニケーションや行動・日常機能が回復するということが論文で報告されています。2023年には米国で2024年にはカナダで既に承認され、治療薬として発売されています」