“仮免許”→本承認　過去の事例はゼロ

これまでにも仮免許を得た製品はありましたが、 その後の「本承認」となった製品は１つもありません。

村上さんも「本承認に至るまで有効性を示すというのは非常に難しい部分がある」と指摘します。

（村上さん）「普通は患者さんの個人差や病状の差を埋めるために、ある程度多くの患者さんを組み込んで臨床試験をするのが一般的なのですが、この製品に関しては大体35例で本承認の結果を出すように厚労省と取り決めがされています。このうち例えば4、5人が効果が悪くなったら、有効性の高い人がいたとしても、平均をするとそれほど有効性は高くないといった結果になり得る可能性があります」

とにかく一筋縄ではいかない？

しかも投与できる患者要件には、「既存の治療で症状のコントロールが十分に得られない人」というものがあります。村上さんは、こうした要件も結果を出す際の高いハードルになると予想しています。

（村上さん）「とにかく一筋縄ではいかないと思います。 治療では、効く人、効きやすい人、効きにくい人というのが当然出てくる。効きやすい人を35例選ぶ、それで結果を出していくという作業になるので、これから手探りで臨床試験を進めていかなければならない」

保険適用を了承した中医協でも、出席した委員からは、製品の有効性や安全性について、しっかりフォローアップを行うほか、患者に対して丁寧に説明するよう求める意見が相次ぎました。