日本では未承認の“治療薬”

小学1年生になった香乃ちゃんは、愛知県内の支援学校に通い、日々自立のために授業を受けているという。

将来はどうなってしまうのか。未来への不安がつきまとう中、両親は治療薬に期待している。

レット症候群ならではの症状を緩和させる治療薬が、日本でも治験段階に入っている。しかし、この薬はアメリカではすでに承認されていて、販売されているのだ。

また、遺伝子薬もアメリカでは治験が進んでいて期待されているという。アメリカで進む治療薬の浸透と開発、一方で遅れる日本。自身の娘もレット症候群を患う患者の支援団体の代表･谷岡哲次さんは「日本だけ取り残されるのがこわい」と、危機感を募らせる。